New ALS drug
(`Motor Neuron Disease` or `MND` also known as `Lou Gehrig's disease`)
You can edit text on your website by double clicking on a text box on your website. Alternatively, when you select a 
A previously unknown problem protein has been discovered
A specifically designed new ALS drug, RCH4, successfully suppresses it
 ​RCH4 is available free of charge on compassionate basis depending on availability and location

Efficacy and cost comparisons between Riluzole, Edaravone and RCH4

Believed to be correct May 2017:

                                                      Riluzole            Edaravone ( `Radicava` , `Radicut` )          RCH4   

Is ALSFRS-R score decline     No / uncertain.                Yes                                                Yes      
rate slowed?
                                  (However it  extends time                    (Effective in 7% of PALS)                 (Effective in 84% of PALS)
(i.e., does it extend life?)                                to tracheostomy by 90 days)

If so, slowed by what %?                                                  33.0%     ←     Direct comparison    →        70.3%
(Note: Efficacy statistics can                                               (PALS meeting a special criteria [7% of  PALS] in 6 month      (When the 16% non-responders in the whole
and do change ​over time)                                                   clinical trial in Japan in 2016. The 93% which were                  treated population from 2012 to 2017 are
                                                                                                 non-responders in the previouds failed trial were excluded)   excluded, i.e., same exclusions as Radicava)
                                                                                                (Refer to the `RCH4 Efficacy` tab in the menu bar above for direct comparisons in 2016)

Licencing status                        Licenced globally         Licenced in US & Japan              Unlicenced (Insufficient funding)

Dose form                                  Usually oral tablet       Venous infusion                          Muscle injection                                                                                                                                                                           (Similar / same as diabetics inject insulin) 

Dose frequency                         Daily                              10 days per month                     Twice weekly typical

Dose at home?                           Yes                                 No                                                 Yes

Clinic visits required?                 No                                 Yes                                                No
Unless a PICC catheter, or
                                                                                                                                                                similar, is inserted in a vein.                                                                                                                                                                                                                                                            (Through the arm, to over 
                                                                                                                                                                 the heart as depicted)

                                                        Riluzole                Edaravone ( `Radicava` , `Radicut` )           RCH4
Monthly cost: (Source: Forbes)  ~ $1,000            ~ $12,000  (USA)                                     No cost. Free of charge
                         (Source: Forbes)                              ~ $3,000    (Japan)                                 
(Provided by a charity if funds are available)
                         (Source: Internet)                            < $1,500   (Eelsewhere.
See  Counterfeit? )
Plus clinic or home visit charges

  (Sources: RC database >10,000 datum points p=0.0001. Radicava 6 month trial report p=0.0013. Riluzole PRO-ACT database)                                                  

RCH4 statistically slows the decline rate by 70% when non-responders excluded from data, 63% when included.
               Refer to the `Direct comparison` note (paragraph two) above.
(The above chart refers to genuine Radicava, NOT to commonly available counterfeit Rdaicava/Edaravone sold on the Internet. It is NOT Radicava)

Independent patient reports of percieved efficacy of ALS drugs on PLM by May 2017:

Evaluations of efficacy   →    Major        Moderate       Slight        None      Cannot tell
Riluzole                                        3%                 6%               8%          15%            68%
Edaravone                                                       17%             18%          20%            45%
RCH4                                          77%               18%                                                    5%
                                                                                      Update 2019:
Riluzole                                         3%                6%               8%          15%             68%
Edaravone                                    1%              22%             12%         16%             49%
RCH4                                           89%                7%               2%                                2%

Is it a cure?                                 No                                        No                                                 No
(There is no "cure" for ALS)                                      

Source of efficacy data:        Clinical trial                         Clinical trial                                  Patients own monthly                                                       
 (Data provided by the manufacturer)   (Data provided by the manufacturer)                monitoring reports

Years of continuous               Yes                                        No                                                Yes
individual treatment?                                                         
(As far as is known 2017)                                                      

Any ALSFRS-R efficacy            No                                         Yes                                               Yes 
charts published?

Is Mode Of Action                   No / uncertain                    No / uncertain                            Yes
fully understood?                 
Hypothesis re. glutamate         Hypothesis re. free radicals / antioxidant.                         B-cell subset
                                                                                                                                However antioxidants in clinical trials usually                  RCH4 is a first-in-class treatment
                                                                                                                                fail to show statistical significance of efficacy                   edivencing unparalled safety
                                                                                                                                                                                                                                  and efficacy in slowing ALS progression

Is there a specific target?       No. Systemic                      No. Systemic                               Yes.
(A specific B-cell sub-set lipid raft receptor)

What was the drug                  Epilepsy                              Stroke victims                             ALS / MND
developed for?
Number of patient                Many thousands of           
6 month clinical trial                    71 treatment-years of 
treatment-years                     years self dosing                                                                        patient self dosing

Serious side effects               Generally minor                 Urine glucose / Liver                   No relevant side effects         
reported?                               or acceptable                                                                             reported 
                                                                                                                                                                                                                 (Supply of RCH4 withdrawn  from some due                                                                                                                                                                                                                                to use of suspected counterfeit Radicava and                                                                                                                                                                                                                             the danger of side effects due to the counterfeits.
                                                                                                                                                                                                                  The only reports of side effects were from those
                                                                                                                                                                                                                  who were using counterfeit ALS drugs).
Exclusion criteria                    Unknown                            Yes                                                  No. Everyone accepted

applied when                                                                Some 93% excluded as they did                                Subject to drug availability, legal or       
selecting patients?
                                                                 not meet the required criteria including                       clinical contra-indication issues, or charity                                                                                                                                                                                                                                 
                                                                                                                          FVC > 80%, Decline < 1.3, Live independently etc.             lack of funds to treat more PALS

The following FDA Response to Mitsubishi Tanabe for their New Drug Application re. Edaravone may appear to confirm the above table of `Major`efficacy. However `Moderate` efficacy would appear to be a reasonable perception for genuine Edaravone. (Not counterfeit).

 "The data that you have submitted suggests that it would be difficult to conclude that the efficacy of Edaravone is substantially superior from that of Riluzole and we are skeptical that a more detailed comparison would be productive because of major uncertainty introduced by differences in study population and design"

Edaravone showed slower symptom progression after 6 months of treatment (refer to above chart) as measured by ALSFRS. However, due to very strict inclusion criteria (high functionality at the beginning of the study), this effect is likely to only be seen in a small subgroup of people.
Up to date current reports on PLM can bee seen  HERE

At 17:00 EST on Friday May 5th. 2017, the FDA in the US made a completely unexpected announcement that they had approved a new drug for ALS: `Edavarone`/ Radicava.
This is excellent news, is most welcome, and is the first new drug to be officially approved for ALS since 1995.
This brings a much-needed additional medication to a neurological condition for which there is a critically unmet need.

Previously, there was only one drug `Riluzole` licenced worldwide, and it is now hoped that `Edavarone` will gain approved status globally before the end of 2017.
It is produced by a large and respected Pharmaceutical company `Mitsubishi Tanabe` in Japan.

Whereas it is most welcome that another ALS/MND drug has been approved, there are some issues to be considered, as with any new drug. 
A respected Professor of Neurology and a Principal Investigator for ALS clinical trials, Dr. Jeremy Shefner, wisely observed: "As a community, we are all vulnerable to being overly hopeful and accepting on face value, preliminary data that is expressed positively.”

There is a major issue with ALS. It is a most heterogeneous condition which varies with every patient, and indeed it may actually be different diseases presenting the same. Accordingly it is very difficult to arrive at a definite diagonosis.
A definite diagnosis is usually determined when symptoms are confirmed in three areas of the body, e.g., bulbar (mouth), upper and lower limbs.